第一三共の血液がん治療薬、米ＦＤＡが承認
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ヴァンフリタは2019年に急性骨髄性白血病に対し、世界で初めて日本で承認された薬です。同じ作用機序の薬として、ゾスパタという薬がその前に承認されております。
薬の選択肢が増える事によって、救える命が増えることに繋がると考えられますの。第一三共の「ヴァンフリタ」は、2019年10月に、日本で発売されていた医薬品です。適応症は、FLT3-ITD変異を有する再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）です。日本に続き米国での使用が可能になることは、米国の患者にとって朗報です。また、米国FDA承認をきっかけとして他国の承認が得られやすくなることがあります。
AMLは、骨髄における白血病細胞の異常な増殖で起こります。正常な血液細胞の産生が著しく阻害されるため、早急な治療が必要になります。AMLは、成人の急性白血病のうち最も発症頻度が高いとされます。また、FLT3-ITD変異は、AML患者の約25%に認められると考えられており、ここに変異があるAML患者は、再発率が高く生存期間が短いと考えられています。これですね。
https://en.wikipedia.org/wiki/Quizartinib
分子量が567と500を超えてますけど、それでも経口薬になっているんですね。芳香環の部分も多く脂溶性が高くて溶解度がよくないかもという気が一瞬してしまいましたが、モルフォリン様の部分が塩基として働くことと、ウレアという極性の高い官能基があることで、溶解度を大きく保っているのだろうと思います。
基本的にキナーゼ阻害薬は1つのキナーゼのみの結合するというような完全な選択性をつけるのはかなり難しいです。FLT3に結合するのが作用機序という事に成っていますが、他にもCSF1R、SCFR、PDGFRsに結合するようですね。同じFLT3阻害薬でも他の活性サイトが似ているキナーゼに対する選択性によって副作用の起こり方が変わってくる可能性があるのではないかと思います。
