アルツハイマー薬、米で承認＝世界初、エーザイが共同開発
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このニュースからポジティブな印象を抱く方が大半だと思うので、ネガティブな側面をここに列記しておきます。少なくともNewsPicksをご利用の方には、物事の両面を理解し、「盲目的」になることを避けてほしいと思っています。
承認申請の根拠になった試験結果を見てみると、確かにアミロイドβの量は薬の投与によって著しく減少しており、試験で用いられた「スコア」の上では薬の投与が2割ながら認知機能低下を遅くしていました。
しかし、これを実社会に当てはめた時に、患者さんのパフォーマンスや、介護をする家族、介護職の負担をどの程度減らせるかは試験結果からも定かではありません。あったとしても最小限なのではないかと推察されます。
また、当初の中間解析では差を示すことができず、単一の「再解析」の結果だけが根拠となっていて、同時に行われていたもう一方の試験では有効性を示すことができておらず、「十分な有効性がある」と支持できるだけの根拠がありません。そもそも「再解析」は有効性を示すのに適したものではありません。
これに対しては「少しでも有効な可能性があるのなら、何もないよりいいではないか」という批判もあるかもしれません。しかし、そこにも冷静な受け止めが必要です。そもそも、副作用のない薬などないのです。薬は常に「有効性」と「安全性」の天秤の中で使用されます。この試験の中では実際、約3割に脳のむくみや微小な出血といった脳の変化が生じていました。中には「混乱」や「転倒」といった症状につながっていたケースもありました。
また、抗体製剤は通常薬価が高く、コストも問題になります。継続的に投与される薬のコストだけではなく、副作用への対応で行われるMRIなどにかかるコストも考えると尚更です。費用対効果は本当に十分あると言っていいのでしょうか。
アルツハイマー病を克服したいという強い思いがあることは同じです。私も目の前の患者さんを一人でも多く助けたいです。しかし、ここまで得られた結果が示したものー認知症への限定的な効果、副作用リスク、コストーを見て、今自信を持って提供されうる治療とは、私は言えません。
引用文献
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31978357/エーザイとバイオジェンの粘り勝ちでした。
アメリカFDAは、エーザイとバイオジェンの開発していたアルツハイマー治療薬（抗アミロイド抗体）のアデュカヌマブを承認しました。
臨床試験の第三相で、効果が得られなかったとして、試験を中止していましたが、一転、データを解析しなおして承認申請という異例の状態でした。高容量群については、効き目があるというのが再解析後の主張でした。
FDAの裁定が注目を浴びていましたが、承認となりました。アミロイドに関わる作用機序を持つアルツハイマー治療薬候補は、ヒトでの有効性の証明に失敗し続けてきましたが、エーザイとバイオジェンがついに、承認を得ることに成功しました。
患者さん並びにご家族のQOLが改善されることを願ってやみません。
一旦、一つの薬で承認が得られれば、同じ作用機序の医薬品は他社が力をいれてきますし、他の作用機序のアルツハイマー治療薬候補にも注目が集まります。他の作用機序で言えば、タウに関連する医薬品が次に注目を浴びてきます。タウの蓄積やリン酸化はアミロイドの蓄積に遅れておこるので、こちらは、病気がある程度、進行した患者さんにも効果があることが期待されています。昨秋にFDA諮問委員会でエビデンス不足を指摘された経緯もあり、英字圏の事前報道では二分する科学的評価と共に新薬を待ち望む患者の思いがセットで報じられるパターンが多かったように思います。
NYTは「FDAにとって近年で最も論争を呼ぶ決定」と報じ、FTは「承認されたら椅子から転げ落ちる」という諮問委員会メンバーの声を伝えていました。もし今回承認されなければ、別メーカーが開発する似た作用機序の候補薬も道を絶たれ、アルツハイマーの新薬が生まれるのは当面先になっていたでしょう。
アデュカヌマブは欧州や日本でも規制当局が審査中で、今回のFDAの判断に続くか引き続き注目です。
