筋ジス新薬、遺伝子に作用

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• Kurokawa Kiyoshi

  日本医療政策機構 政策研究大学院大学

  ・2021年04月06日

  医師や、この病気を知る人たち。とりわけ患者さん本人と家族にとってはとてつもなくうれしいことだ。
  　　筋ジスという疾患は治らないと思っていたのが、かなり効果のある遺伝子治療の一つなのだが、その可能性が出てきたというのだ。
  　この病気の遺伝子異常を完全に置き換えるのは難しいが、この治療が日本で、また米国でも承認されたというのだ。
  　この病気はホーキンス先生の病気「筋萎縮性側索硬化症」とはちょっと違うのだが、似ているところもある。「筋ジス」は筋肉の病気、「筋萎縮性側索硬化症」は神経の病気なのです。
  　それにしても素晴らしい、驚くべきことだね。こんなことが可能になるなんて、驚くべきことだが、ただただ感動して、うれしくなってしまう。
  
  
  ともいう