難病薬1.6億円保険適用へ 過去最高、乳幼児の筋萎縮症
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脊髄性筋萎縮症の罹患率は10万人あたり1〜2人です。I型は平均6〜9カ月、95％は18カ月までに死亡するといわれています。
https://www.nanbyou.or.jp/entry/135
ゾルゲンスマが高価であることを強調した記事になっていますが、年齢が低い段階での治療とその後の効果を考えれば、費用対効果もあると判断されたのだと思います。
最近は、医薬品の保険適応に関する費用対効果は、『1QALY獲得するのにかかる費用』で評価するようになってきていますので、その評価をクリアしたのではと推察します。
https://answers.ten-navi.com/newsplus/15326/
なお、20歳以下へ使用される医療費は、全体の5%程度という資料があります。私が小児科医だからかもしれませんが、未来ある子どもたちへは、もう少しコストをかけてもいいような気持ちはあります。
https://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-12400000-Hokenkyoku/nenrei_h22.pdf脊髄性筋萎縮症は指定難病の一つです。生まれ持った遺伝子の異常により、進行性の筋力の低下をきたす疾患です。国内患者数が700名程度、このうち重症な病型の場合には2歳頃までに命を落とす、とても予後の悪い難病です。
現状では、いわゆる「特効薬」はありません。これに対し、正常な遺伝子をウィルスに乗せて運びとどける遺伝子治療（ゾルゲンスマ）を行うことで、１回の投与で生涯効果が続くものと期待されています。
単価は2億円と最高額になりますが、保険適用にあたって医療経済的な議論を行う場合には、単価だけではなく、治療を必要とする患者数や費用対効果にも目を向ける必要があります。
なお、指定難病ですので、薬の投与対象になるような患者さんは国からの医療費助成を受けられると思います。診断後、難病申請の手続きを済ませることで、患者側の負担額の上限はどんなに高くても月額2万円や3万円程度に抑えられることになると思います。
参考資料（難病情報センター）：https://www.nanbyou.or.jp/entry/285SMA(脊髄性筋萎縮症)の治療薬が承認へ。SMAは「ギフト」「モリー先生との火曜日」など、頻繁に映画のメインテーマとなるALS(筋萎縮性側索硬化症)と同じ、運動ニューロン(神経)の障害です。
※大泉洋さん主演の「こんな夜更けにバナナかよ」は筋ジストロフィーを題材にしており、筋肉自体の障害。
初めてSMA Ⅰ型のお子さん(フロッピーインファント: 筋緊張が低下するため、グニャグニャになる)を見たとき、なぜこのような理不尽なことが起こるのだろうと無力感を感じました。
予防可能な病気を1つでも減らし、限られた医療資源がこのような理不尽な病気の治療に活かされることを望みます。
