肝臓細胞をそのまま体内でゲノム編集して治療するって、肝臓細胞全てを編集するのは流石に無理じゃない?と思っていたら、全体の1%の細胞でゲノム編集されたら成功とのこと。 今回はCRISPRではなくより伝統的な手法でゲノム編集するけど、そもそもゲノム編集ツールを血中から肝臓に送り込んで全て体内で完結させるというのがすごい! 普通ならお腹切って肝臓移植になるのかもしれないが、それが注射針サイズの傷で済むのならこれは革命!
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