米、低身長症の子どもの成長促す薬を承認
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低身長症に最もよくみられる、骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症を有する治療薬「ボソリチド」の米国FDAによる承認のニュースです。先行して欧州委員会（EC）も2021年8月27日に承認していました。
日本では2021年8月24日、厚生労働省が希少疾病用の医薬品として優先審査対象に指定しています。希少病の場合患者数が少ない一方、他の治療法が存在しないことが多く、罹患している方の臨床試験への参加意思が高い傾向にあります。今後の見通しは示されていませんが、現在は汎用性の高い医薬品でも日本での臨床試験を求めなくなりましたので、今後書面のみで迅速に承認される可能性が高いと思います。
審査制度の論点については以下でコメントしています。
「『ドラッグ・ラグ』」に懸念＝薬価下げで日本回避－製薬協会長」（時事通信社 2021年11月19日）
https://newspicks.com/news/6365555?ref=user_1310166
当医薬品は遺伝子組換えの技術により製造されています。作用機序は明確で、新規性が高いものです。健常人では線維芽細胞増殖因子受容体 3 （FGFR3）の働きで軟骨内骨化が促進されています。約2万出生に1人の割合で起こる「軟骨無形成症」患者では骨組織が作られる重要なプロセスである軟骨内骨成長が、FGFR3の新規突然変異による機能変化により働きにくくなっています。「ボソリチド」はこのFGFR3の働きを正常化させて、軟骨内骨化を働かせます。
医薬品の分類ではアミノ酸を組み合わせたペプチド医薬に該当します。近年発展してきた技法ですが応用範囲が広く、今後もペプチド医薬の領域での医薬品の実用化は多く期待できると思います。
無作為化二重盲検プラセボ対照で実施された第3相試験の結果と、その非盲検延長に基づいていました。5〜14.9歳の121人が登録され、52週目でベースラインからの変化はプラセボ治療患者で-0.17 cm/年、「ボソリチド」治療患者で1.40cm/年で、1.57cm/年の統計的に有意な改善をもたらしています。（改善幅はさほど大きくないが確実性が高いと解釈）こちらの文献にボソリチド(Vosoritide)のことがかかれているな。
https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs40265-021-01623-w
適応が「骨端が閉鎖していない群」に限られており、作用機序から考えても「大人が飲んで背が伸びる」というような性質ではないように思われる。
ちょっと気になったけど成人が使った場合の効果は疑わしいから、手は出さないようにしよう（笑）今回承認されたのは、米製薬企業バイオマリンが開発した「Voxzogo（別名ボソリチド）」。同薬を注入された子どもの身長は、平均で1.57センチ伸びたそうです。
今年8月には欧州委員会（EC）がVoxzogoの使用を承認しており、米国では12月に提供が開始される予定とのことです。
