「再生医療」商業化へ、製薬会社が大規模投資に踏み切る
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急速に商業化が進むことで、再生医療を下支えする技術の進歩や、将来的な価格低下につながれば、難病に苦しむ患者さんにとってとても大きなメリットになります。それはとても素晴らしいことです。
一方、最大の懸念事項は、まだエビデンスの十分確立していない領域の開発に際して必要な臨床研究の質の担保です。実質的に企業が主導する日本での医師主導治験は、利益相反が丸見えなのはさることながら、各企業が競って行う状況になると、研究の質の低下につながり、データ改竄の温床ともなります。
そして何よりこの国には、適正な国家ないし第三者機関による評価機構が十分に確立しておらず、そのような事態に十分対応できません。しかし同時に、再生医療を必要としているのはこれまで治せなかったような難病の患者さんですから、急げ急げと先駆け審査指定制度などを利用して評価不十分な状態で続々と製品が臨床現場に登場することもありえます。
患者さんが最終的に利益を受けられればもちろんそれで良いのですが、不十分な検証で行われた治療により最終的に巡り巡って被害を被るのも、病気で苦しむ患者さんです。このような商業化の動きに先手をうって、国家として十分な評価機構を準備しておかなければいけないでしょう。再生医療は心疾患などアンメットメディカルニーズ(有効な治療法がない医療ニーズ)が高い疾患領域において特に期待がされている治療法です。
一方で、日本では、2014年の法改正により早期承認制度の導入をはじめ、迅速かつ安全に実用化できる開発環境が整っており、世界の中で日本が競争優位に立ち得る数少ない領域なのです。
(医薬品では、臨床試験に有する時間やハードルが直接優位性につながる)
日本発の再生医療ベンチャーや治療薬が今後数多く生まれ、多くの人が救われることを祈っています。経産省のデータ(おそらくH25のでしょうか)は、もう少し古いかもしれません。が製薬企業が投資に踏み切っているのはそうだと思います。
※ 条件・期限付き承認と先駆け審査制度について
コメント欄でたくさんあがっている "早期に承認する制度" に関して、再生医療製品等で該当する仕組みは「条件・期限付き承認制度」と言われ、厳密には再審査に関しての期限や、求められている事項が医薬品の「条件付き早期承認制度」とは違い、色んな面で特殊な状況です。
また、先駆け審査制度に関しては東城さんがおっしゃっていることに近い意見です。山田さんが懸念されている「評価不十分な状態で続々と製品が臨床現場に登場すること」に対する懸念も私は理解できます。個人的にはどちらかというと、先駆け審査制度よりもNature誌でも指摘のあった、条件・期限付き承認制度のことがその懸念を受けているのだと感じます。
先駆け指定を受けて、さらに、条件・期限付き承認をされたものが昨年末の「ステミラック注」であり、Natureの議論の対象に挙げられた例がこの件です。
これらの薬事制度の呼び名と意味が近いので、一般には明確に区別するのは難しい状況です。それをこの場で細かく指摘したいわけではなく、この間のNatureの批判に関して議論する様な時は、違いがわかっていないと本質的な議論にはなりえず、世の中で誤解や混乱だけが生じるように感じています。
話題になっているNature誌の批判とそれに対する業界の反応と、議論。
そのあたりもふくめて一度、再生医療関連を整理して寄稿させていただきます。
