2億円超の遺伝子治療薬を米承認 「世界最高額」日本も優先審査中
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先日キムリア も話題になりましたがまさしく桁違いの薬価ですね。
より患者が少なくなるとより高薬価となってしまいますね。
しかしこれだけの薬価となると仕入れと保険支払いのタイミングによっては黒字倒産しちゃいます汗
注目のコメント
先日のキムリアの報道に続き、薬剤単価で話題を呼ぶような記事です。
2億円はこれまでなかった破格の治療に思えるかもしれませんが、例えば同様に遺伝子治療が試みられている血友病を例に挙げると、重症の血友病の患者さんは、既存の治療でも5年間で個人あたり1億円を超える金額の薬剤治療を必要としています。報道されてはいないかもしれませんが、我々はもうそのような医療を日常的に行なっています。
血友病に対する遺伝子治療は、現在までの報告によると、一回投与で最低5年間は有効性が持続しています。単回で1億円程度になると予想される血友病の遺伝子治療は、5年間で既存の治療を医療経済的にも上回り、何より代え難いのは、その間最低週に1回程度注射を受けなければならなかった子供たちの負担を取り除いてあげられるということです。
命をより確実に助けられるような有効性の高い治療、難病に苦しむ若い命を助ける小児医療にお金と時間が投資されていくことは、医療のあるべき方向性と私は思います。
一方、それと合わせて議論されるべきは、代わりにどこを削るのか、です。限られた資金の再分配。こちらはとても難しい課題で、より活発な議論が必要とされるでしょう。脊髄性筋萎縮症（SMA: Spinal musular atrophy）の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ（Zolgensma）開発コード AVXS-101」がアメリカのFDAで承認されました。業界の感覚では結構早かったと思います。日本では 2018年11月に先駆け審査制度で申請されているので、審査にかかっている状況です。
薬の性質：早期死亡、または高額医療費につながる生涯続く障害を伴う脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する初の1回完結型になる見込みであり、First in Class。
制度：米国では画期的治療薬／欧州ではPRIME／日本では先駆け審査指定
病気：1型SMAは、乳児の遺伝的死因の第1位を占め、患者の10人中9人は2歳の誕生日を迎えるまで生きられない。もしくは生涯人工呼吸器が必要。出生児の6,000～10,000人に1人は、何らかの型のSMAに罹患するとの推定されています。
この記事にあるノバルティス子会社というのはちょうど１年前くらいにノバルティスが87億ドル*で買収したアベクシス(AveXis)社です。そのため開発コードは AVXS がそのままついています。従来の医薬品と作用メカニズムから異なり、これまでの治療体系を大幅に変えるような独創的医薬品のため、その領域（クラス）ではじめての薬となり、First in Class 所謂「ピカ新」です。
また剤形的にも、薬自体がアデノ随伴ウィルスであり未知数なことがたくさんあります。幼児に大量に適応することから、全身に分布します。仮に生殖細胞に乗るようなことがある可能性もあります。一方で、それを確かめるのは容易では無いので現時点での評価はしようがありません。
ノバルティスのナラシンハンCEOは以前「この治療薬は１回完結型であり、最大500万ドルという価格でも費用対効果は高い」と語っており、それは１年間入院することなく健康に生きることは50万ドルの価値があるという想定に基づいています。
承認前のアメリカでは、１部５億円超えか！？との予測も合った中でこの値段になったということで、医療経済的にどう考えるのかは、最近のキムリアの承認時の議論が参考になると思います。
https://newspicks.com/news/3908695/
*戸田さんご指摘ありがとうございます。87億円>億ドルの間違いです。物凄い高額な薬剤ですね。
薬剤の値段設定は非常に難しいですが、製薬会社の投資に見合った値段設定になります。開発が奏功しなければ投資が水の泡になるリスクもありますし、開発費用も莫大です。
利益が生まれる仕組みでなければ誰も開発しなくなりますし、金額を高めに設定すれば使う時に問題になります。
このレベルの額になると日本であれば国からのサポートが無ければまず使えませんので、医療費の圧迫につながります。
どうしても必要な薬を正しく患者に使用するためには、不要な検査や薬剤の処方を抑えなければなりません。
予防接種は最も効果的な予防法ですし、インフルエンザにタミフルは必要とされる患者を選ぶ必要があります。
普通の腰痛にMRIや健康な人への脳ドックなど、無駄を省いて必要な医療を進めていく活動が必要です。
