【三嶋雄太】世界初が続々。再生医療のこれから
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再生医療に関して、2018年のイベントのまとめと今年の予測を主に３つのポイントに絞ってまとめさせていただきました。
・再生医療等製品の動向
・iPS細胞を使った製品の状況
・がんに対する新たな免疫細胞治療法「CAR-T細胞療法」
特に、最後のCAR-T療法は山田さんにも触れていただきましたように、高額な製品が日本で承認されると、皆保険制度、高額療養費制度のために社会全体でそれを負担してあげる形になります。そのため、今後益々高額医療製品に対する議論が加熱することが予想されます。
同時に、皆保険制度があるなしに関わらず、世界的な問題です。治療効果のあったものだけに払い戻す成功報酬型（Pay for success）や、単純に生存期間の延長を論じるのではなく、生活の質（QOL）を表す効用値で重み付けしたもので費用対効果をきちんと評価しようという質調整生存年（QALY）の導入を進めようとする動きもあります。
昨年は個人的に２週間、これらの現場を学びに米国研究製薬工業協会（PhRMA）のプログラムでFDAやNIH、議会を訪問し情報交換をして参りましたが、やはり感じたのは、じゃあ日本もやろう！といって簡単に適応できるものではないということです。保険償還のシステムの違いや、何を基準に”成功” と定義するかの科学的線引の難しさ、QALY導入の実際のハードルの高さなどがあり、伝えきれないほどです。ただその取組やロジックはとても参考になるもので、学ぶことはたくさんあります。
私は政策や規制にも興味を持って活動していますが、一番自分ができることで重要だと思っているのは、安くて良い製品を作るための製品開発を実現するということです。
iPS細胞の他家移植や、遺伝子編集技術の向上はこれらを実現するポテンシャルが高いと信じていますし、これらを達成するには応用研究を目指す優秀な研究者が必要です。開発に関わる科学者も、良い基礎技術があれば後はそれで良いという時代ではありません。自分は基礎研究もやっていますが、そういう視点も必要ということで、熱く語ってしまいました。
しつこい修正に対応していただいたNewspicksのみなさまありがとうございました。記事自体は、再生医療の現在の雰囲気を掴む参考にしていただければ幸いです。日本は、歴史的に経験をベースとした過去のドイツ医学の影響を多分に受けてきたこと、臨床医の間でも基礎研究が重んじられてきたこと、専門的治療を行う医療機関が集約されておらず患者が散在すること、などが主な理由となり、これまでいわゆる臨床試験がほとんど行われてきませんでした。このため、Evidence based medicineの時代に、日本人での科学的根拠は存在しない、という状況が数多く生じています。記事で紹介されるiPS細胞は、日本で知見が蓄積されてきたこともあり、今後日本での臨床試験を活発化させうる領域で、そういう側面でも期待が持たれます。
また、三嶋さんが指摘されるように、CAR-Tも含め、高額な先進医療を今後国民皆保険、高額療養費制度の日本でどのように経済的に賄っていくかは大変大きな問題です。幸か不幸かCAR-Tはまだ血液領域に限定されますが、人間のあくなき欲求で現在ある障壁をも乗り越え、多くのがんに用いられるようになる時が来るでしょう。そんな時代に、経済的な負担を考えながらどう賢くリソースを用いるのか。数千万円かかる治療の自己負担も十万円単位でよいのか。政府、医師、患者の立場それぞれから、医療経済に対する活発な議論、高いコスト意識が求められています。CAR-T療法は期待ですが、最後にあるように、がん免疫療法と一括りにするのは誤解をさせる表現です（有効性・安全性が証明されていないものはわざと免疫療法と名乗っているのですが）。
もちろん、実用化を目指して研究しているものもあるのでアイデア自体は否定しませんが、それをちゃんとした体制の整っていないクリニックでやるのは問題です。
免疫療法については国立がん研究センターが詳しいです。
https://ganjoho.jp/public/dia_tre/treatment/immunotherapy/immu01.html
どんな研究があるのかというところに興味がある方は『がん免疫療法の誕生 － 科学者25人の物語 － 』という本がおすすめです。
